新闻中心

您的当前位置:龙8娱乐官网 > 新闻中心 > 全球首例 湖北医生给
全球首例 湖北医生给眼睛注射人工 DNA 让女童重见光明-----------------2016-12-09 发布时间:2016-12-09 来源: 作者:

 

 

本文转自:楚天金报

 

 

 

本报记者胡彩丽

通讯员蔡雄 蔡敏 常宇

 

昨日,武汉同济医院对外宣布:

该院成功完成世界首例基因治疗

罕见青少年双盲症。

" 看到了,0.8 耶!" 昨日,13岁

的小白(化名)姑娘难抑兴奋之

情,喜滋滋地对一旁的大伯说道

。这是她第 10 次来同济医院复

查视力。要知道,四年前,这个

来自新洲区的小姑娘突然失明,

治疗几乎走入绝境。正是神奇的

基因治疗,让她重见光明,再次

燃起生活的希望。

9 岁女孩

突遭失明幸亏遇良医

2012 年,正在读四年级的小白

感觉自己视力越来越差,看书、

看电视越凑越近,学习成绩直线

下降。大伯出差回家看见孩子几

乎趴屏幕上看电视,以为孩子近

视了,带去当地医院一检查,却

被告知不是近视。

全家人这才着急了,赶紧带着孩

子到武汉各眼病专科求医,可疗

效甚微。后来辗转找到武汉同济

医院的眼科主任医师李斌教授,

终于确诊孩子患的是青少年双盲

症 LHON。从小白发病到双眼

视力仅存 0.06、0.08,只有不

到三个月的时间。

遗憾的是,这种眼疾当时并无任

何确定有效的治疗方式。正巧李

斌教授正在开展基因治疗青少年

罕见双盲病 LHON 项目研究。

小白一家听闻项目内容,毅然决

定参加这种实验性质的治疗。

2012 年 11 月 5 日,小白接受

了一项很小的眼科手术:医生用

 1ml 注射器向小白眼部玻璃体腔

内打了一针治疗药物。

2013 年 1 月 30 日,第二次视

力复查,小白右眼 0.12,左眼

0.25,比治疗前有所提高,这让

小白一家人看到了希望。

在随后的 48 个月恢复期里,每

间隔几个月,小白就到医院复查

一次。而每次复查,她都能看到

更多更远的东西。直到今年 11

月 18 日,她的双眼视力已经达

到 0.8,从最初的视力表看不到

第一行,到现在可看到倒数第四

行,视力有了非常明显的改善。

李斌教授称:" 这意味着基因治

疗明显有效,小白视力已经达到

正常水平,也标志着世界首例基

因治疗青少年罕见双盲病成功。

"

如今,那个活泼开朗的小白又回

来了,她正在上初一,还爱上了

玩手机,以至于有点近视 ……

复查时,李医生千叮咛万嘱咐:

" 一定要好好保护失而复得的视

力啊!"

人工 DNA

修复视神经奇迹出现

看起来这个治疗并不复杂,但实

际上,为了小白的这一刻,李斌

教授带领的团队,从 2008 年起

就开始了攻关。

据介绍,青少年双盲病 LHON,

是一种遗传性视神经病变,患者

出生视力正常,大多会在 14 岁

到 21 岁突然视力急速下降,

属母系遗传疾病,一半为家族遗

传,还有一半是基因突变发病。

1871 年,德国long8龙8国际娱乐场 Leber

首先报道此病。此后,才明确此

病是一种线粒体 DNA 突变所致

,全球发病率为 1/25000,而

亚洲人高发,我国约有 15 万患

者。

几年来,李斌团队无数次在兔子

等动物身上进行药物试验。最终

,他们研制成了可以用来弥补突

变基因功能的人工 DNA,将其

装载进一种对人体无害的病毒中

去,通过注射的方式,让这个病

毒像 " 精确制导导弹 " 一样,

把 DNA 送进病变的细胞,然后

 DNA 就可以不断复制并合成所

需要的蛋白,替代生病的基因

完成任务,让患者的视觉神经获

得正常的营养并开始缓慢修复功

能。

" 这种人工 DNA 并不会改变患

原有的突变基因,只是代替其

完成应尽的职责,所以既不会带

来新的基因突变问题,也不会改

变这种病继续遗传的可能。" 李

斌称。

2012 年,李斌团队获得了青少

年罕见双盲病 LHON 治疗的中国

国家专利证书。今年 8 月,该研

究的相关结果,已作为封面论文

发表在世界顶级医学期刊《柳叶

刀》杂志上。

药物断产

数百患者焦急等待中

记者了解到,在李斌教授着手研

究罕见双盲病 LHON 基因治疗

两年之后,美国和法国的眼科专

家也开始进行临床试验,而研究

结果相近。

李教授介绍,2012 年,该院确

定了青少年罕见双盲病 LHON

患者的入选和排除标准,招募了

数十名患者,完成了 9 例

LHON 患者的基因治疗。经临床

观察,有 6 例患者视力显著提

高,安全性和有效性得到初步验

证。其中,小白是恢复效果最好

的。

为什有 3 位患者无效?这种基

因治疗的有效期能有多久?将来

是否需要二次注射?这些问题,

正是李教授下一步的研究目标。

目前,国内有数百位患者要求参

加临床试验,还有来自美国、印

尼、意大利、乌克兰等十多个国

家的病人通过电话或邮件,要求

来汉接受治疗。而让李教授为难

的是,由于原来申请的国家自然

科学基金已经用完,所用药物已

断产了,无法满足患者的要求。

" 前期临床测试是免费的,10次

注射药物就要耗费 100 万元科

研基金,非常昂贵。" 李教授称

" 想到那些正在变盲或者已盲的

患者的焦急失望心情,我心里也

非常难受。我正在积极寻找国家

或者社会企业的援助,继续深入

研究,以提高药物的治疗效果,

争取早日让这种技术和药物进入

临床,让更多的患者能享有光明

。" 李斌这样告诉记者。


 

原文链接:http://app.myzaker.com/news/article.php?pk=582f131b1bc8e0770600085b&from=groupmessage&isappinstalled=0 

 




更多新闻请点击:

/news/